Дата: 28.04.2008

Генная терапия спасла юношу от слепоты

Стивен Ховарт был практически слеп в темное время суток. Теперь он различает почти все

Используя новый метод генной терапии врачи лондонской глазной больницы в Мурфилдс сумели улучшить зрение 17-летнему юноше, которому грозила полная слепота.

Стивен Ховарт страдал наследственной атрофией зрительных нервов. Из-за поражения гена RPE65 клетки сетчатки его глаза постепенно отмирали.

В темное время суток Стивен не видел ничего, кроме источников яркого света. Он натыкался на стены, на то, чтобы пройти несколько метров, у него уходила минута. И примерно к 30 годам ему грозила полная слепота.

До сих пор эта болезнь была неизлечимой.

Но благодаря генной терапии Стивен Ховарт сумел уверенно пройти по полутемному лабиринту.

Экспериментальный метод был опробован еще на двух пациентах. У них улучшения не столь разительны, но по крайней мере, клетки сетчатки перестали отмирать.

Атрофия зрительного нерва - редкая болезнь; в Великобритании она встречается приблизительно у одного человека из 50 тысяч.

Результаты исследования подробно описаны в журнале New England Journal of Medicine.

Волнующие перспективы

Атрофия зрительного нерва, разумеется, затрагивает оба глаза, но врачи применили новый метод к тому, который видел хуже, чтобы свести к минимуму ущерб от возможных побочных эффектов.

Врачи ввели исправные копии гена в область за глазом. Никаких побочных эффектов пока не замечено: теоретически допускались разрывы или отделение сетчатки глаза или воспаления.

Стивен говорит, что его подавляла перспектива полностью потерять зрение, а теперь он может строить свою жизнь с оптимизмом.

"Когда я думал об этом, это меня подавляло и угнетало. А теперь мне не нужно об этом думать. Словно гора с плеч свалилась", - говорит он.

По его словам, теперь он может по вечерам самостоятельно дойти до дома от железнодорожной станции в своем родном городе Болтоне или встречаться с друзьями.

Врачи сами не ожидали такого успеха. "Получить такие признаки на группе из всего трех пациентов - это волнующе. Я с трудом припоминаю, когда меня настолько воодушевляла наша наука и то, чего она способна достигнуть", - поделился впечатлениями профессор Робин Али из Института офтальмологии, руководивший пробными операциями.

Особый успех Стивена Ховарта врачи объясняют тем, что у него процесс потери зрения не зашел так далеко, как у других пациентов.

В качестве следующих шагов ученые предлагают опробовать метод генной терапии на детях.

В случае успеха генная терапия могла бы стать ответом на самый широкий спектр глазных болезней, включая даже ослабление зрения в старости.

---

Оригинал статьи находится на сайте BBC